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EspeRare获得FDA的ER 004突破性疗法称号

2020-11-20 11:37:45 来源:

致力于加快罕见病治疗方法发展的非营利组织EspeRare宣布,美国食品药品监督管理局(FDA) )已将 其替代蛋白授予ER-004 “突破性疗法”的称号,该蛋白正在开发用于XLHED的产前治疗,XLHED是一种罕见且令人衰弱的遗传疾病。

在三名XLHED患者中取得了有希望的结果之后,授予了“突破疗法”的称号,霍姆·施耐德教授在怀孕的晚期三个月用一系列羊膜内注射ER-004对其进行了治疗。结果表明,这种产前治疗对这些儿童的生活质量有显着影响,该结果发表在《新英格兰医学杂志》1上。

FDA的“突破疗法”名称旨在促进针对严重或危及生命的疾病的药物开发和评估。要获得批准,需要有初步的临床证据证明,与现有疗法相比,该药物可以显着改善至少一个临床上重要的参数。该名称使程序可以从FDA提出的所有旨在加速其开发的措施中受益,包括为优化开发计划提供的积极建议,FDA经验丰富的成员的持续参与以及这些措施的资格。在提交授权营销时进行连续和优先审查。

“像XLHED这样的罕见疾病从研究工作和投资中受益甚少。FDA决定授予ER-004 XLHED产前治疗“突破性疗法”称号,这对患者,他们的家人和EspeRare来说是一项重大进步,因为它突出了疾病的严重性Caroline Kant表示,以及向该患者人群提供第一种治疗选择的重要性”EspeRare首席执行官补充说:“这种创新的治疗方法有可能从根本上改变这些患者的生活,也可以为其他产前治疗在出生前纠正遗传状况铺平道路。我们期望继续与FDA和患者社区密切合作以实现这些目标。”

国家 皮肤外胚层发育不良基金会(NFED)执行董事玛丽·费特(Mary Fete )表示:“对于我们在美国和世界各地的皮肤外胚层发育不良社区来说,这是一个巨大的消息。三十年来,NFED一直致力于开发XLHED疗法。获得FDA突破疗法的称号意味着科学家可以立志开始一项临床试验,以确认ER- 004的结果,如果成功,则使该疗法成为家庭的选择。这使我们更接近出生于XLHED的孩子可以具有正常汗腺的奇妙时刻!我们很荣幸与EspeRare合作实现这一目标。

EspeRare计划在2021年下半年开始在一项关键性研究中招募患者。在美国,该计划还受益于快速通道程序和孤儿药的指定。在欧洲,该计划得到EMA的PRIME(优先药物)计划和孤儿药的支持。由于有了这些多项监管计划,XLHED中的ER-004可以针对优化的全球发展。

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